Chorzy na mukowiscydozę, podobnie jak cała rzesza pacjentów cierpiących na inne choroby, zmagają się na co dzień z wieloma problemami. Często najskuteczniejszym dla nich wsparciem są organizacje pacjenckie – fundacje i stowarzyszenia.

Jak wygląda sytuacja pacjenta z mukowiscydozą w Polsce? Czy chorzy mają dostęp do nowoczesnych terapii?

Od 2009 r. wszystkie noworodki są poddawane badaniom przesiewowym w kierunku mukowiscydozy, dzięki czemu choroba jest wcześnie wykrywana. Sytuacja wygląda dużo gorzej w przypadku samej terapii. Pacjenci, którzy trafiają do szpitala na leczenie dożylne powinni być od siebie odseparowani, ponieważ są dla siebie ogromnym zagrożeniem ze względu na infekcje krzyżowe. Dotyczy to sytuacji, kiedy jeden z chorych ma pałeczkę ropy błękitnej, a drugi nie jest nią zakażony. Przebywanie ich w jednym pomieszczeniu prowadzi nieuchronnie do zakażenia, a szpitale bardzo rzadko są w stanie zapewnić pacjentom izolatki. Jeśli już do zakażenia dojdzie, przebieg choroby jest zdecydowanie trudniejszy, następuje szybsze wyniszczenie płuc i pogarsza się jakość życia chorego.

Drugą zaniedbywaną kwestią jest fizjoterapia. Pacjent z mukowiscydozą musi codziennie wykonywać inhalacje i fizjoterapię, co pomaga w oczyszczaniu oskrzeli z gromadzącego się gęstego śluzu i utrzymywaniu płuc w dobrej formie. Tych umiejętności trzeba się nauczyć i nawet, jeśli chory je nabędzie w szpitalu z czasem gubi ich prawidłowość. Niezbędna jest pomoc profesjonalnego fizjoterapeuty, który motywuje i koryguje. Na zachodzie chorzy mogą liczyć na ich pomoc w domu 2-4 razy w tygodniu. W Polsce od roku dzięki współpracy z Fundacją TVN i PFRON-owi, taki dostęp do fizjoterapeuty ma ok. 50 osób, na 1500 chorych w całym kraju. Brakuje u nas wciąż kompleksowego podejścia do leczenia mukowiscydozy, uwzględniającego pomoc psychologa, dietetyka, fizjoterapeutyi lekarzy tych specjalizacji, których wymaga przypadek danego pacjenta. To jedyna gwarancja, że chory może uczyć się, studiować, pracować i normalnie funkcjonować w codziennym życiu.

Czy preparaty niezbędne chorym są refundowane?

Część preparatów jest refundowana, ale nie wszystkie. Na niektóre z nich refundacja przysługuje jedynie dorosłym chorym jak w przypadku enzymów trzustkowych . Nie mamy dostępu do leków innowacyjnych. Przykładem jest lek, który w pierwszej fazie może zwalczyć pałeczkę ropy błękitnej, ale koszt terapii wynosi 6 tys. zł co drugi miesiąc, pojawił się ostatnio jeszcze bardziej skuteczny antybiotyk , jednak koszt co drugi miesiąc to kwota około 15 tys. zł , chorych po prostu na niego nie stać. Stan takich pacjentów pogarsza się, z czasem są skazani na przewlekłe infekcje i częste pobyty w szpitalach.

Na czym skupia się obecnie działalność towarzystwa?

Wspólnie z lekarzami przygotowujemy konkretne projekty, które wysyłamy do Ministerstwa Zdrowia i Narodowego Funduszu Zdrowia. Obecnie staramy się o antybiotykoterapię dożylną domową, która na zachodzie jest dostępna od lat 80. W ciągu kilku kolejnych lat chcemy opracować model przystosowania ośrodków w Polsce do leczenia chorych na mukowiscydozę. Staramy się zmotywować placówki w największych miastach do stworzenia chorym odpowiednich warunków. Reakcje są bardzo przychylne, problemem są jak zwykle fundusze. Według szacunków opracowanych przez jeden z ośrodków warszawskich, aby stworzyć wielodyscyplinarną placówkę dla chorych na mukowiscydozę, taką, która zapewniałaby im kompleksowe leczenie potrzeba ok. 8-10 mln.