Nowoczesne leczenie CAR-T to fundamentalna zmiana w terapii nowotworów. Koszt jest jednak astronomiczny. Niedawno wdrożono ją u Nadii, 7-latki, która zachorowała na białaczkę limfoblastyczną.
Pani Katarzyna
Mama Nadii, podopiecznej Fundacji Na Ratunek Dzieciom z Chorobą Nowotworową
Jak doszło do rozpoznania choroby u Nadii?
Na chwilę przed postawieniem diagnozy, córka stała się apatyczna, była ciągle zmęczona, nie miała na nic ochoty. Początkowo myślałam, że może ma to związek z trwającą pandemią, bo dowiedziałam się, że dzieci z jej grupy przedszkolnej też były pozbawione energii. Z upływem czasu jej stan pogarszał się, dlatego lekarz pediatra zlecił rutynowe badania krwi. Wynik przyniósł nieoczekiwaną diagnozę: ostra białaczka limfoblastyczna typu B.
Co było później – jak wyglądało życie z chorobą?
Niemal natychmiast trafiliśmy na odział szpitalny wrocławskiego „Przylądka Nadziei”, gdzie rozpoczęliśmy intensywne leczenie. Na początku wdrożono terapię sterydową, czyli standardowe postępowanie stosowane w protokole białaczki. Niestety organizm nie reagował zgodnie z oczekiwaniami lekarzy. Choroba postępowała.
Dlaczego córce nie udało się osiągnąć remisji pomimo wdrożonego leczenia?
Leczenie było nieskuteczne, gdyż okazało się, że Nadia posiada bardzo rzadki gen, który uniemożliwia osiągnięcie remisji. Dlatego też po wielu konsultacjach zdecydowano o zmianie leczenia i wdrożeniu kolejnego leku. Chociaż po zakończenie pierwszego cyklu leczenia, stan Nadii unormował się, to już po chwili choroba ponownie zaatakowała. Z powodu braku remisji musieliśmy zrezygnować z przeszczepu, do którego została zakwalifikowana…
Pojawiło się jednak światełko – nowoczesna terapia CAR-T. Na czym polega leczenie i jaki jest jego koszt?
U niektórych pacjentów, tak jak i u mojej córki, leczenie jest utrudnione, gdyż limfocyty nie rozpoznają komórek nowotworowych, przez co też nie niszczą ich i choroba postępuje. Terapia CAR-T umożliwia wyselekcjonowanie z krwi pacjenta limfocytów T, a następnie w specjalistycznym laboratorium, modyfikuje się je w taki sposób, aby mogły rozpoznawać komórki nowotworowe i je likwidować. Gdy już zostaną przeprogramowane, podawane są pacjentowi, by mogły się namnażać w jego organizmie i tym samym samodzielnie, przy pomocy układu odpornościowego walczyć z białaczką. Niestety problemem jest brak refundacji CART-T, a jej koszt to prawie 1,4 mln zł.
Koszt jest astronomiczny. Jak sobie Państwo poradzili i jak wyglądało wsparcie ze strony fundacji „Na Ratunek Dzieciom z Chorobą Nowotworową”?
Przede wszystkim nie poradzilibyśmy sobie bez pomocy fundacji, która od początku była zaangażowana. Po rozmowie z lekarzami już następnego dnia pojawiła się jej przedstawicielka i uspokoiła nas, mówiąc, że fundacja nie zostawi nas z tym samych, że nam pomogą. I tak ruszyła cała machina obejmująca m.in. pilne utworzenie zbiórki Siepomaga. Dzięki temu teraz jesteśmy już po podaniu komórek CAR-T i czekamy na wyniki badań, które określą, jak wzrósł ich poziom w organizmie.
Nadii się udało, ale nadal wiele dzieci czeka na leczenie terapią CAR-T. Czy uważa Pani, że dostęp do tego leczenia jest ograniczony i powinno się to zmienić?
Nadii się udało, bo lekarze w „Przylądku Nadziei” w odpowiednim momencie zakwalifikowali ją do tego leczenia. Trzeba pamiętać, że czas w tej chorobie pełni kluczową rolę. Niewątpliwie terapia powinna być łatwiej dostępna dla wszystkich pacjentów, którzy tego potrzebują, a już z całą pewnością refundowana w całości lub w jakiejś części. To nie powinno tak być, że od pieniędzy zależy życie dziecka. W naszym przypadku z pomocą fundacji udało się zebrać pieniądze w 19 dni, ale my mieliśmy szczęście – wielu chorych może nie doczekać końca zbiórki… Uważam, że skoro wszystkie metody u pacjenta zostały wyczerpane, to należy się mu dostęp do tej nowoczesnej terapii.
