Prof. dr hab. n. med. Ewa Lech-Marańda
Dyrektor Instytutu Hematologii i Transfuzjologii w Warszawie, Krajowy Konsultant w Dziedzinie Hematologii
Ostatni rok w ochronie zdrowia upłynął na zmaganiach z pandemią koronawirusa. Sytuacja ta dotknęła wszystkie dziedziny medycyny, także hematologię. Chorzy hematologiczni, w tym głównie chorzy na nowotwory krwi stanowią grupę szczególnie zagrożoną zarówno większym ryzykiem zakażenia wirusem SARS-Cov-2, jak i cięższym przebiegiem choroby COVID-19 oraz istotnie większą śmiertelnością.
Przyczyną tego jest upośledzone funkcjonowanie układu immunologicznego wywołane zarówno chorobą krwi, jak i stosowanym leczeniem. Zakażenie SARS-CoV-2 u pacjentów z nowotworami hematologicznymi może przyczynić się również do opóźnienia diagnostyki czy przerw w leczeniu przeciwnowotworowym, co istotnie zmniejsza skuteczność stosowanej terapii.
Dlatego też w czasie pandemii ośrodki hematologiczne starały się utrzymywać ciągłość leczenia hematologicznego u swoich pacjentów. Wymagało to wprowadzenia w szpitalach i oddziałach hematologicznych wielu zmian organizacyjnych. W Instytucie Hematologii i Transfuzjologii (IHiT) w Warszawie przez cały ten czas prowadziliśmy leczenie pacjentów zarówno w Klinikach, jak i w poradniach specjalistycznych, w tym również z wykorzystaniem formy teleporad ambulatoryjnych.
Od listopada 2020 r. funkcjonuje w IHiT Oddział „COVID-19” dla pacjentów hematologicznych zakażonych SARS-CoV-2 i wymagających specjalistycznego leczenia hematologicznego. Oddział ma pełen dostęp do leków stosowanych w leczeniu COVID-19 oraz farmaceutyków stosowanych w leczeniu wspomagającym, a także dostęp do osocza ozdrowieńców. Niezwykle istotną sprawą było umożliwienie przeprowadzenia szczepień przeciwko SARS-Cov-2 u chorych hematoonkologicznych w trybie priorytetowym, tj. w ramach grupy 1b. Pozwoliło to nie tylko na bezpieczniejszą kontynuację leczenia hematologicznego, ale także uchroniło chorych przed ciężkim przebiegiem choroby COVID-19.
Choć rok 2020 skupiał się na przeciwdziałaniu i walce z pandemią COVID-19, udało się również przeprowadzić wiele procesów refundacyjnych. Pacjenci z nawrotem lub progresją ziarniniaka grzybiastego lub zespołu Sezary’ego oraz chorzy na chłoniaka Hodgkina z wysokim ryzkiem nawrotu po przeszczepieniu szpiku uzyskali możliwość leczenia brentuksymabem. Chorzy na pierwotne chłoniaki skórne T-komórkowe otrzymali dostęp do pegylowanego interferonu. W minionym roku udało się również rozszerzyć wskazania refundacyjne dla ibrutynibu dla chorych na przewlekłą białaczkę limfocytową, którzy mają oporność lub nawrót, a którzy nie mają zaburzeń genetycznych pod postacią delecji 17p lub mutacji genu TP53. Wszyscy czekaliśmy na tę możliwość, szczególnie w dobie pandemii, gdzie leczenie doustne może być prowadzone ambulatoryjnie.
W grudniu 2020 roku chorzy na ostrą białaczkę limfoblastyczną B-komórkową z nawrotem lub opornością choroby uzyskali możliwość leczenia inotuzumabem ozogamycyny, a chorzy w remisji hematologicznej, ale z obecnością choroby resztkowej, mogą być leczeni bispecyficznym przeciwciałem – blinatumomabem. Od maja 2021 w wykazie leków refundowanych pojawią się również nowe leki, takie jak midostaruryna – dla chorych na ostrą białaczkę szpikową z mutacją genu FLT3 oraz dla pacjentów z agresywną mastocytozą układową, mastocytozą układową ze współistniejącym nowotworem układu krwiotwórczego oraz z białaczką mastocytarną. Chorych na nawrotowego lub opornego szpiczaka plazmocytowego będziemy mogli leczyć także karfizomibem w połączeniu z deksametazonem, a chorych wysokiego ryzyka, u których stosowano co najmniej 2 protokoły leczenia – iksazomibem w połączeniu z lenalidomidem i deksametazonem.
Największym wyzwaniem systemowym, klinicznym i organizacyjnym w 2021 roku będzie refundacja technologii CAR-T, która jest niewątpliwie przełomem w leczeniu pacjentów hematologicznych. Mechanizm działania terapii CAR-T jest zupełnie różny od dotychczas stosowanych leków, gdyż wykorzystuje własne komórki pacjenta – limfocyty, które wyposażone w specjalny receptor, są stanie rozpoznać i precyzyjnie zniszczyć komórki nowotworowe. Terapia CAR-T jest szansą dla pacjentów z opornymi na standardowe leczenie, agresywnymi chłoniakami B-komórkowymi i ostrą białaczką limfoblastyczną.